Výskum bol predložený na schválenie v máji a bol publikovaný online pred dvoma týždňami po preskúmaní v lekárskom časopise PLOS ONE .
Podľa lekárskych novín Medvestnik vedci odstránili konkrétne časti DNA zmutovaných buniek pomocou nástroja na úpravu génov CRISPR / Cas9 a nahradili ich zdravou kópiou požadovaného segmentu. Začiatkom tohto roka zohrala technika úpravy CRISPR / Cas9 významnú úlohu v práci Jennifer Doudnej a Emmanuelle Charpentierovej, dvoch žien, ktoré boli spoločne ocenené Nobelovou cenou za chémiu v roku 2020.
Je neetické predlžovať utrpenie, keď pacientovi nemôžeme pomôcť, tvrdí lekárka
Úpravy prebiehali na bunkovej línii známej ako CFTE29o-. Špecialistom sa podarilo opraviť asi tri percentá bunkovej línie a asi päť percent kultúry kmeňových buniek. Vedci sa domnievajú, že na vyliečenie človeka z tejto choroby je potrebné upraviť okolo 10 – 15 percent. Napriek pokroku vedci poznamenávajú, že relatívne nízka účinnosť genomických úprav znamená, že sa zatiaľ nemôžu používať v tele pacienta, v tejto oblasti je potrebný ďalší pokrok.
Podľa odhadov ruského ministerstva zdravotníctva v roku 2019 žilo v krajine s diagnostikovanou cystickou fibrózou 3 400 až 3 900 ľudí, z ktorých je asi 900 dospelých. V Rusku je očakávaná dĺžka života pacienta s cystickou fibrózou okolo 40 rokov, približne o 15 rokov kratšia ako u pacientov s CF vo zvyšku sveta.